La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è un disordine genetico recessivo X-linked che colpisce primariamente i muscoli scheletrici e il muscolo cardiaco. I ragazzi con DMD mostrano un progressivo deterioramento della funzione muscolare e, sebbene in modo variabile, la maggior parte di loro perde la capacità di camminare tra i 7 e 12 anni di età. Una progressiva insufficienza respiratoria inizia precocemente nella seconda decade di vita e una scoliosi severa si sviluppa in molti ragazzi che sono confinati alla sedia a rotelle.
